解放军总医院第七医学中心儿科医学部正在开展一项“GC301腺相关病毒注射液治疗婴儿型庞贝病新生儿患者安全性、耐受性及疗效的单臂、开放临床试验”（已获得中心医学伦理委员会批准）。该项目主要探索GC301腺相关病毒注射液治疗婴儿型庞贝病新生儿的安全性和有效性，前期进行的GC301腺相关病毒注射液治疗婴儿型庞贝病患儿的IIT研究结果已经发表在新英格兰医学杂志（N Engl J Med 2025;392:2438-46）。现广泛征集试验参与者，经过评估符合要求的患者有机会参加到该项研究中。
注：该研究药品尚未上市。
壹
主要入选标准
1.入组时年龄≤28天，性别不限；
2.经过产前诊断或新生儿筛查明确诊断为婴儿型庞贝病；
3.监护人能够理解且愿意遵守研究方案要求和流程，自愿参加并签署知情同意书。
贰
主要排除标准
1.改良Ross心衰分级评估提示存在中度及重度心衰者；
2.ALT、AST检测值＞正常值3倍以上者，ALP检测值＞正常2倍以上者（除外庞贝病相关肝脏损伤）。
3.试验参与者存在严重器官功能障碍，如肝肾功能衰竭（肝功能衰竭：可出现肝衰竭症候群，包括疲乏、严重消化道症状；临床检查时发现凝血酶原时间延长、凝血酶原活动度小于40%；肝性脑病，出现神经精神症状，如烦躁不安、性格行为的改变、昏睡、昏迷等；出现中毒性鼓肠、腹水、多器官功能障碍等；肝功能检测中胆红素超过171μmol/L，低蛋白血症。肾功能衰竭：肌酐超过110μmol/L，或者肾小球滤过率低于100mL/min）、先天性或获得性脑病等；
4.先天性器官缺如；5.原发性免疫缺陷；6.入组前筛选患者人类免疫缺陷病毒（HIV）、丙型肝炎病毒、梅毒螺旋体等IgM抗体阳性及乙型肝炎病毒抗原阳性者；7.入组前筛选anti-AAV9中和抗体滴度>1:100者 ；8.存在呼吸道或非呼吸道感染者；
9.研究者认为可能干扰研究方案或不适合参加本临床试验者。
如果您对此感兴趣并想了解更为详细内容，请联系相关研究医生。
研究医生：小儿内科副主任马秀伟、主治医师辜蕊洁
出诊时间：周三上午、周四下午（儿童神经发育门诊）
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中心地址：北京市东城区南门仓5号。
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